의약품의 실제 효과, 전국민 단위 확인 기반 마련-심사평가원, 실제임상근거(RWE) 플랫폼 마련 연구 결과 공개

의약품의 실제 효과, 전국민 단위 확인 기반 마련-심사평가원, 실제임상근거(RWE) 플랫폼 마련 연구 결과 공개

심사평가연구실 약제정책연구부 2020-11-12

 

 

의약품의 실제 효과, 전국민 단위 확인 기반 마련
- 심사평가원, 실제임상근거(RWE) 플랫폼 마련 연구 결과 공개 -

□ 건강보험심사평가원(원장 김선민, 이하 심사평가원)이 「의약품 급여관리를 위한 실제임상근거(RWE) 플랫폼 마련 후향적 연구」(연구책임자: 김동숙 박사·변지혜 박사) 결과를 공개했다.

○ 실제임상근거(Real-World Evidence; RWE)란 실제임상자료(Real-World Data; RWD)를 수집·분석한 문헌이다.
- 실제 임상자료(Real-World Data; RWD)는 의약품이 시판된 후의 효과를 볼 수 있는 현실 자료로, 건강보험 청구자료, 병원 진료기록, 설문조사(예: 삶의 질 조사), 시판 후 의약품조사 자료 등이 있다.

□ 이번 연구는 국내 실제임상자료(RWD)인 병원별 진료기록, 심사평가원 청구자료를 임상시험자료와 비교·분석함으로써,
○ 향후 의약품 개발 및 건강보험 급여관리 등에 실제임상근거(RWE)를 활용할 수 있는 가능성을 열고, RWE 구축 방법을 개발하기 위해 실시됐다.
○ 심사평가원 연구진 뿐 아니라 임상 학회 및 통계· 역학 전문가가 함께 진행해 연구의 정확성과 전문성을 높였다.
- 심사평가원은 청구 자료를 활용해 약제 효과를 분석하고, 대한항암요법연구회 소속 의료진 242명은 68개 병원의 진료기록을 직접 수집하고 분석해 건강보험 등재 당시 제약회사가 제출한 임상시험자료와 비교하는 방식으로 연구를 진행했다.

□ 분석 대상으로는 국내 환자수가 많고 약품가격이 높은 위암 약제 라무시루맙과 유방암 약제 트라스투주맙엠탄신을 선정했다.

□ 분석 결과, 위암 약제인 라무시루맙은 임상시험 자료의 전체 생존기간*이 9.6개월(8.5-10.8)이었으나 심사평가원 청구자료의 분석결과는 7.9개월(6.3-8.4)로 나타났고, 연구 참여 병원의 진료기록 분석결과는 10.0개월(9.3-10.7)로 임상시험자료와 유사한 결과를 보였다.

○ 유방암 약제인 트라스투주맙엠탄신은 관찰기간이 충분치 않아 치료 후 병이 악화되지 않은 무진행 생존기간(PFS**)을 비교했다.
- 진료기록 분석 결과는 8.0개월(6.8-9.4)로 제약회사의 임상시험 결과인 9.6개월과 차이가 있었다. ※청구자료는 자료의 한계로 PFS 분석 제외
* 전체 생존기간(Overall Survival, OS): 일정시점부터 사망에 이르기까지 걸린 기간
** 무진행 생존기간(Progression Free Survival, PFS): 일정시점부터 질병이 진행되는데 걸린 기간



□ 또한, ① 의약품 효과와 이상반응 평가에 필요한 필수 항목을 제시했고, ② 각 요양기관의 조사 항목별 실제 기록률을 분석하여 결측률이 높은 필수 조사 항목을 코딩화하는 방안 등 실제임상자료(RWD) 수집, 실제임상근거(RWE) 플랫폼 마련 방안을 담고 있다.

□ 이번 연구는 약제 등재 후 실제 효과를 분석해 임상시험자료와 비교한 것 외에도,
○ 조사자간 일치도 및 신뢰도 점검 실시, 분석 결과의 재현성 검증을 통한 신뢰도 높은 실제임상자료(RWD) 수집에 대한 표준화된 체계 및 모범사례를 제시하였다는 점에서 의의가 크다.
<참고> 연구에서 제시한 국내 RWD 수집 및 RWE 생성 절차
1단계 ‣ 2단계 ‣ 3단계 ‣ 4단계 ‣ 5단계 ‣ 6단계 ‣ 7단계
컨소시엄 IRB 심의 대표사례 입력자 교육실시 최종 조사서 및 매뉴얼 개발 RWD 조사 및 수집 RWE 생성
구성 및 연구등록 개발 (대표사례이용)
(신뢰도점검)

○ 연구에서 제시한 국내 실제임상자료(RWD) 수집 표준화 절차는 건강보험의 의약품 가격관리 뿐 아니라, 의약계의 의약품 효능 연구, 산업계의 신약개발 등 다양한 분야에서 활용될 수 있다.

□ 다만 연구진은, 연구기간이 짧아 청구자료와 병원 진료기록 간 자료가 연계되지 않는 한계가 있어 의약품 효과에 대한 연구결과 해석 및 활용에 주의가 필요하며, 약제를 사용한 환자군 특성을 고려할 필요가 있다고 당부했다.



□ 기호균 심사평가연구실장은 “이 연구는 실제임상자료(RWD)를 수집·분석하여 실제임상근거(RWE)로 활용하는 가능성 확인 사례연구로, 위암과 유방암 약제를 대상으로 실제 임상 현장에서 진료를 담당하는 의료진이 직접 수행해 그 정확성을 높였다”고 강조하며

○ “12월 초 심평포럼을 개최해 연구 성과를 공유하고, 각계 전문가의 의견을 듣는 자리를 마련할 예정이다”고 밝혔다.

□ 연구 보고서는 공공기관 알리오*에서 조회 가능하며,
기타 심사평가연구소의 모든 연구 성과와 발간물은 심사평가원 누리집**과 HIRA OAK 리포지터리***에서 확인할 수 있다.

* 공공기관 알리오(alio.go.kr) - 경영공시 - 기관별 공시 - 건강보험심사평가원 - 40.연구보고서
** 심사평가원(www.hira.or.kr) - 의료정보 – 심사평가연구
*** http://repository.hira.or.kr – HIRA발간 – 1.정책동향

- 심사평가원에서 생산하는 모든 지식 자산을 수집하고 축적하여 전 세계 이용자들이 자유롭게 접근하고 이용할 수 있도록 지원하기 위해 만든 홈페이지
- 심사평가원이 2019년 국립중앙도서관의 ‘OAK 국가지식 정보구축 및 확산 사업’의 일환인 OAK국가리포지터리 보급기관으로 선정되어 2020년 6월 구축 완료
- 리포지터리 등록 자료는 국립중앙도서관의 OAK 리포지터리와 연동되고, 구글 스칼라 등 외부 학술 검색 엔진 및 각종 포털에서 검색이 가능하며, 원스톱으로 자료 원문 다운로드 가능


[붙임] 국내 실제임상근거(RWE) 플랫폼 구축 및 활용 방안
[붙임] 국내 실제임상근거(RWE) 플랫폼 구축 및 활용 방안


HIRA 국가 질환 레지스트리 구축 복지부
·건강보험심사평가원
국내 RWD 자료 연계→RWE 생성 의약품 급여관리



·개별 약제 ·삶의 질(Utility) ·사망 여부 임상학회
사용 효과 ·재정독성 ·사망 원인 국내 진료지침
·이상반응 ·환자보고 부작용 개발


병원 진료기록 환자보고자료 행정자료 식품의약품안전처·환자
환자증례기록 (온라인/ 모바일, 시판 후
HIRA eFORM 서면 등) 안전 관리



요양 기관 환자 행정기관 국민건강보험공단
& 제약사 (통계청 등) 약가
협상 자료



주: 점선 안처럼 각각의 국내 실제임상자료(RWD)를 심사평가원 플랫폼에 하나로 수집