항암제 등 2종 희귀의약품 지정 공고-희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장

항암제 등 2종 희귀의약품 지정 공고-희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장

 

담당부서 | 의약품정책과 2021-02-01

 

항암제 등 2종 희귀의약품 지정 공고
희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장

 

□ 식품의약품안전처(처장 김강립)는 ‘셀퍼카티닙’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하여 공고합니다.
※ 희귀의약품 : 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품

≪ 희귀의약품 지정 공고 주요내용 (’21.2.1.) ≫
분류
성분명(제형)
대상 질환
신규
셀퍼카티닙
(경구제)
전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암
전이성 RET-변이 갑상선수질암
전이성 RET 융합-양성 갑상선암
이데캅타젠 비클류셀
(주사제)
다발골수종

○ 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있습니다.
□ 식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠습니다.
○ 자세한 내용은 식약처 대표 누리집(mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있습니다.
○ 아울러, 희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하시면 안내받을 수 있습니다.

 

<첨부> 1. 희귀의약품 지정 세부사항 및 관련 규정2. 희귀의약품 구입 안내
< 첨부 1 > 희귀의약품 지정 세부사항
○ 신규 지정(2종)

연번
성분(일반명)
대상질환
287
셀퍼카티닙(경구제)
1. 전이성 RET(REarranged during Transfection) 융합-양성 비소세포폐암
2. 전신 요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암
3. 전신 요법을 요하며, 방사성 요오드 불응성인 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암
288
이데캅타젠 비클류셀(주사제)
이전에 면역조절제, 프로테아좀 억제제 및 항-CD38항체 치료제를 포함한 세 가지 이상의 치료를 받은 성인 다발골수종 환자의 치료

* RET(REarranged during Transfection) : 장 신경계 및 신장의 발달에 중요한 수용체 티로신 키나아제(Receptor Tyrosine Kinase)
* 비소세포폐암(non-small cell lung cancer) : 폐암은 조직형에 따라 소세포폐암과 비소세포폐암으로 구분하여, 비소세포폐암에는 선암, 편평상피세포암, 대세포암 등이 있음
* 다발골수종 : 형질세포(plasma cell)의 비정상적 분화 증식을 특징으로 하는 혈액암
* 항-CD38항체 치료제 : 다발골수종 세포에서 높은 수준으로 발현되는 막관통 당단백질인 CD38을 표적으로 하는 항체로 만든 치료제

○ 관련 규정(「희귀의약품 지정에 관한 규정」)

제2조(지정기준) ① 희귀의약품의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.
1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품
2. 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품
② 제1항에도 불구하고 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 "개발단계 희귀의약품"이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.
1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품
2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당 할 것
가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정·허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우
나. 약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정·허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우
3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것
③ 제1항의 규정에도 불구하고 현 의약품 수급체계에 비추어 제한적으로 공급되는 경우 환자의 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 식품의약품안전처장(이하 "처장"이라고 한다)이 인정하는 의약품

< 첨부 2 > 희귀의약품 구입 안내