희귀 백혈병 치료 항암제 등 3종 희귀의약품 지정

희귀 백혈병 치료 항암제 등 3종 희귀의약품 지정

담당부서 | 의약품정책과2021-05-03

 

 

희귀 백혈병 치료 항암제 등 3종 희귀의약품 지정 

희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장

 

□ 식품의약품안전처(처장 김강립)는 희귀 백혈병·유방암 등에 사용하는 ‘애시미닙’ 등 3종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 기존 ‘이브루티닙’에 대하여는 대상질환을 추가하며 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증에 사용하는 의약품을 개발단계 희귀의약품으로 지정합니다.

※ 희귀의약품 : 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품

※ 개발단계 희귀의약품 : 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품

 

≪ 희귀의약품 지정 공고 주요내용 (’21.5.3.) ≫

분류 성분명(제형) 대상 질환

신규 애시미닙 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병

(경구제)

아자시티딘 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병

(경구제)

사시투주맙고비테칸 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암

(주사제)

변경 이브루티닙 외투세포 림프종, 발덴스트롬 마크로글로불린혈증, 성 이식편대숙주질환, 만성 림프구성 백혈병, 소림프구성 림프종(추가) 등

(경구제)

개발단계 동종탯줄유래 중간엽줄기세포 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증

(주사제)

○ 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 보다 신속하고 원활하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있습니다.

□ 식약처는 이번 희귀의약품 신규·확대 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠습니다. 

○ 자세한 내용은 식약처 대표 누리집(mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있습니다.

○ 아울러, 희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하시면 안내받을 수 있습니다.

 

 

<첨부> 1. 희귀의약품 지정 세부사항 및 관련 규정

2. 희귀의약품 구입 안내

< 첨부 1 > 희귀의약품 지정 세부사항

 

○ 신규 지정(3종)

연번 성분(일반명) 대상질환

295 애시미닙 이전에 2가지 이상의 티로신키나아제억제제로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 성인 환자의 치료

(경구제)

296 아자시티딘 공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해를 달성하고, 조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 성인 환자에서의 유지요법

(경구제)

297 사시투주맙고비테칸 이전에 두 번 이상의 전신치료를 받은 적이 있고, 그 중 적어도 한 번은 전이성 질환에서 치료를 받은, 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 성인 환자의 치료

(주사제)

 

○ 변경 지정(1종)

연번 성분(일반명) 대상질환

168 이브루티닙 1. 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종

(경구제) 2. 이전에 한가지 이상의 치료를 받은 만성 림프성 백혈병

3. 65세 이상, 동반질환이 있으며 이전에 치료 받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종

4. 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증

5. 이전에 한 가지 이상의 전신 치료를 받은 경험이 있는 만성 이식편대숙주질환

6. 65세 이상 또는 동반질환이 있거나 고위험인 65세 미만의 이전에 치료받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종 환자에서 오비누투주맙과의 병용요법

7. 이전에 치료받은 적이 없거나 이전 치료 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자에서 리툭시맙과의 병용요법

8. 동반질환이 없으며 이전에 치료받은 적이 없는 만성림프구성백혈병/소림프구성 림프종 성인 환자에서 리툭시맙과의 병용요법

 

○ 개발단계 지정(1종)

연번 성분(코드명) 예상되는 대상질환

31 동종탯줄유래 중간엽줄기세포(HIEstem) 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증

 

○ 관련 규정(「희귀의약품 지정에 관한 규정」)

제2조(지정기준) ① 희귀의약품의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.

1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품

2. 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품

② 제1항에도 불구하고 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 "개발단계 희귀의약품"이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 한다.

1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품

2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당 할 것

가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정·허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우

나. 약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정·허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우

3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것

③ 제1항의 규정에도 불구하고 현 의약품 수급체계에 비추어 제한적으로 공급되는 경우 환자의 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 식품의약품안전처장(이하 "처장"이라고 한다)이 인정하는 의약품

 

< 첨부 2 > 희귀의약품 구입 안내